Pod koniec maja w Klinice Chorób Oczu została przeprowadzona pierwsza w Polsce udana terapia genowa, która zahamowała utratę wzroku i przyczyniła się do poprawy widzenia.
Terapię genową zastosowano u pacjenta z wrodzoną ślepota Lebera (jedna z wrodzonych dystrofii siatkówki) Dotyczy ona pacjentów u których obydwie kopie genu odpowiedzialnego za produkcję białka RPE65 są uszkodzone. Białko RPE65 jest enzymem niezbędnym do prawidłowych reakcji biochemicznych zamieniających światło w impuls elektryczny w siatkówce oka. Zastosowana terapia genowa dostarczyła nieuszkodzoną kopię nici DNA, która jest "instrukcją" do produkcji zdrowego enzymu. Nić DNA jest opakowana w cząstkę wirusa, który jest nośnikiem transportującym zdrowy gen do komórek siatkówki.
Dostarczenie leku odbyło się w bardzo specyficzny sposób ponieważ musi być podany bezpośrednio pod siatkówkę oka. Można to zrobić tylko wykonując specjalną operację siatkówki (witrektomia) i po ustaleniu miejsca podania wbicie specjalnej bardzo cienkiej igły pod siatkówkę (igła o średnicy 0.07mm) i kontrolowane podanie niewielkiej ilości substancji (0.3mL) bezpośrednio pod centralną część siatkówki.
Oddział przy ul. Grunwaldzkiej w Poznaniu jest jedynym w kraju ośrodkiem, posiadającym wymaganą przez Europejską Agencję Leków certyfikację, która uprawnia do stosowania terapii genowej siatkówki.
Na zdjęciu poniżej, od lewej: Marcin Stopa, Piotr Rakowicz, Zuzanna Niedziela Schwartz, Maciej Krawczyński
